Pesquisadores do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT) e da Universidade de Harvard criaram uma abordagem para corrigir erros genéticos que causam doenças. Os cientistas projetaram novas partículas semelhantes a vírus, conhecidas como eVLPs, que são fundamentais no processo de edição genética, pois funcionam como um transporte para os mecanismos biológicos de edição. Segundo os autores, os eVLPs são até 170 vezes mais eficazes que as partículas das versões anteriores.
Restaurando a visão
David Liu, um dos principais responsáveis pelo do estudo, e sua equipe conduziram experimentos para tratar duas condições genéticas distintas nos olhos de camundongos. Uma delas causa a retinite pigmentosa, uma doença que resulta na perda gradual da visão, enquanto a outra está associada à cegueira na amaurose congênita de Leber (LCA) em seres humanos.
Usando seus eVLPs, eles corrigiram as mutações em cerca de 20% das células da retina dos animais, restaurando parcialmente a visão.
“Inicialmente, esperávamos poder pegar os eVLPs que desenvolvemos e otimizar meticulosamente para edição básica e aplicá-los aos editores principais”, diz Meirui An, autor do primeiro estudo realizado utilizando a técnica. “Mas quando tentamos isso, não observamos quase nenhuma edição de primeira qualidade”, completa.
Os cientistas, então, aprimoraram a forma como a carga de edição principal era embalada, separada do veículo de entrega e entrava nos núcleos das células-alvo. As melhorias coordenadas levaram a um aumento de 100 vezes na eficiência, tornando a técnica adequada para uso terapêutico em animais. “Esse tipo de melhoria na eficiência deveria ser suficiente para nos dar níveis terapeuticamente relevantes de edição primária, mas não sabíamos ao certo até testarmos em animais”, afirmou Liu.
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Em artigo publicado pelo portal Interesting Engineering, ressalta-se que não foram observadas alterações indesejadas quando o método foi aplicado para editar genes no cérebro dos ratos, sugerindo que o modelo é promissor para o tratamento de doenças genéticas em animais vivos.
O estudo foi publicado originalmente na Nature Biotechnology e publicado também no EurekAlert.
*Este artigo foi revisado pela equipe médica do Portal Afya.
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Autor
Roberta Santiago é jornalista desde 2010 e estudante de Nutrição. Com mais de uma década de experiência na área digital, é especialista em gestão de conteúdo e contribui para o Portal trazendo novidades da área da Saúde.
